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必看基因编辑干细胞成功治愈遗传镰状贫血症(中发布时间:2019-08-30

  首例镰状细胞贫血症(Sickle cell disease)患者在NIH临床中心接受干细胞基因治疗【视频,中文字幕】

  患者珍妮因疼痛难忍,向医生寻求帮助,却遭到医生拒绝,甚至怀疑她吗啡成瘾。罕见疑难疾病发病隐匿,难以鉴别确诊;病例稀少,不为一般医生所熟知。某些情况下,医生无法确诊并理解患者的需求,甚至产生误解。

  珍妮女士是一位镰状细胞贫血症患者,她也是第一位在NIH接受基因编辑干细胞治疗的患者。几个月后,她康复出院,红细胞形态恢复正常,过上了正常生活。

  NIH院长Collins博士说“这是我梦想的愿景,NIH作为全球最大的罕见疾病研究中心,我们必须引领罕见病基因治疗领域。

  镰状细胞贫血症是一种可怕的疾病,严重时导致身体虚弱,疼痛难忍。镰状细胞贫血症引起的疼痛,可出现在血循环的任何地方。

  镰状细胞贫血症之所以引起疼痛,是因为红细胞通常呈双凹圆盘形;患病时会弯曲成镰刀形状,堆积在血管内(如下图)。由此造成血液堵塞,阻碍了氧气正常输送,导致骨骼退化、中风和器官衰竭等。

  DNA基因双螺旋结构是由数十亿个碱基对ATCG组成,仅因为患者DNA中一个碱基错误,原本是T的位置变成了A,导致了镰状细胞贫血症。

  九个月后,珍妮的血象检查完全恢复了正常,她现在可以参加任何她想参加的运动项目了,包括柔道。曾经的她,连爬上一段楼梯也是在痛苦挣扎中做完的。

  Collins院长说,现在我们不仅看到了希望和进展,而且获得了临床试验数据。甚至我们有信心用”治愈“这个词了。

  应用基因治疗,同样的策略、同样的原则,迟早会人更多的遗传罕见疾病患者受益。

  全球医生组织国际协作平台通过国际远程医疗会诊中心为胰腺癌患者和主诊医生开通了”第二建议“绿色通道。

  美国顶级癌症临床诊疗中心包括MD安德森癌症中心、纪念斯隆·凯瑟琳中心、梅奥诊所癌症中心、克利夫兰癌症中心、约翰·霍普金斯大学癌症中心、宾夕法尼亚大学癌症中心和丹纳·法伯癌症中心胰腺癌专家团队。

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